Jaka jest geneza dowodów w medycynie opartej na dowodach? W medycynie opartej na dowodach naukowych zalecenia dotyczące praktyki medycznej i interwencji oparte są na dowodach z badań klinicznych. Więcej doczytaj o tym na stronie głównej – tutaj.
Ze względu na dużą zmienność międzyosobniczą i wewnątrzosobniczą, która charakteryzuje systemy biologiczne w ogóle, a w szczególności medycynę, oraz na liczne czynniki, które mogą wpływać na obserwację, rzadko przyjmuje się, że dowody mające wpływ na praktykę medyczną pochodzą z indywidualnych lub pojedynczych obserwacji. Aby obserwacje mogły być powtarzalne na poziomie populacji, muszą być wykazane w grupach pacjentów śledzonych przez odpowiedni okres czasu, tak aby badane narażenie było wystarczająco długie, aby wywołać analizowany efekt.
Jeśli przyjrzymy się koncepcji, według której te dowody w medycznym świecie naukowym są generowane, to można je podzielić na dowody generowane przez obserwacyjne badania kliniczne oraz dowody generowane przez prospektywne badania interwencyjne.
Czym są badania obserwacyjne?
W badaniach obserwacyjnych dowody wyłaniają się poprzez analizę danych zbieranych w czasie, a scenerią jest rzeczywiste otoczenie. Zasadniczo dane o pacjencie są rejestrowane w czasie przez klinicystów wykonujących czynność medyczną w rutynowym scenariuszu – gromadzenie danych jest tylko dodatkowym zadaniem do rutynowej praktyki. Jednocześnie pacjenci uczestniczący w tych badaniach obserwacyjnych (zwykle rejestrowych) są leczeni zgodnie ze standardem opieki, więc etyka medyczna interwencji lub jej braku jest wyeliminowana.
Główną wadą takich badań jest stronniczość selekcji: możliwe jest, że na cel główny mogą wpływać pewne czynniki tła, których nie można w pełni uwzględnić w analizie, a które mogą również wpływać na decyzję o wyborze określonej ścieżki interwencyjnej. Dlatego możliwe jest, że w przypadku tych badań obserwowany wynik został wygenerowany przez same te czynniki tła, a nie przez badaną interwencję; ponieważ nie ma możliwości zebrania lub dostosowania wyników do czynników tła, w interpretacji danych błędna obserwacja mogłaby zostać przypisana interwencji, w rzeczywistości nie ma związku przyczynowego między interwencją a obserwacją.
Aby zminimalizować to możliwe niedociągnięcie i aby badanie obserwacyjne mogło dostarczyć istotnych informacji, konieczne jest z jednej strony, aby liczba włączonych pacjentów była duża, a zebrane dane kompletne.
Z drugiej strony, w celu zminimalizowania wpływu ewentualnego błędu selekcji, w analizie danych istnieją różne metody neutralizujące ewentualne czynniki generujące błąd selekcji (np. kliniczno-biologiczne cechy pacjenta, które mogą wpływać na badany wynik), takie jak powszechnie stosowane propensity score matching.
Metoda ta wymaga od badaczy zidentyfikowania a priori czynników, które mogą klinicznie wpływać na pierwotny wynik badania. A posteriori, wykorzystując specyficzne metody obliczeniowe, algorytmy propensity score matching zidentyfikują najlepsze dwie kombinacje pacjentów wybranych z grupy początkowej, które wygenerują dwie grupy identyczne pod względem ogólnych cech, które mogą wpłynąć na wynik badania.
Tym samym uznaje się, że jedyną różnicą, która mogłaby generować obserwacje badania, byłby właśnie ten czynnik badany w tym badaniu. Do prawidłowego zastosowania tej metody potrzebne są dane dotyczące ogromnych grup pacjentów – czasami badane grupy liczą ponad milion pacjentów.
Z drugiej strony, innym źródłem informacji medycznej opartej na dowodach, które uważa się za złoty standard skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa terapii farmakologicznych, są prospektywne, randomizowane, interwencyjne badania kliniczne.
W tego typu badaniach pacjenci nie narażeni wcześniej na działanie badanej interwencji są zapisywani według ścisłych kryteriów włączenia-wyłączenia. Jeśli te kryteria są spełnione, pacjent jest uznawany za uczestnika badania i zostanie przydzielony do jednego z ramion badawczych: ramienia, w którym pacjenci są leczeni badaną interwencją lub ramienia, w którym pacjenci otrzymują placebo lub wcześniej zwalidowane leczenie, z którym porównywana jest interwencja.
Ważnym aspektem jest jednak to, że wyboru ramienia nie dokonuje badacz ani pacjent, ale czysto losowy algorytm, który można porównać do „rzutu monetą”. Po spełnieniu kryteriów włączenia/wyłączenia z badania i zastosowaniu tego losowego przydziału do jednego z dwóch ramion, zaletą analizy jest wyeliminowanie błędu selekcji.
Zasadniczo będziemy mieli dwie grupy, identyczne pod względem charakterystyki, dwie grupy, w których pacjenci przestrzegają podobnych warunków obserwacji, a jedyną różnicą jest badana interwencja. Jest więc oczywiste, że jeśli te warunki są spełnione, wyniki randomizowanego badania klinicznego dają wyższy stopień pewności co do związku przyczynowego między badaną interwencją a obserwacją, która wynikła z badania.